ARNPrimo molecular del ADN, llamó la atención como base de las primeras vacunas contra la COVID-19 del mundo. Los dos principales desarrolladores de la tecnología detrás de las inyecciones ganaron un Premio Nobel por sus esfuerzos. En 2023.
Ahora, uno de esos premios Nobel… Dr. Drew Wiseman La Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania tiene como objetivo catapultar la investigación del ARN a nuevas alturas. Está ayudando a iniciar un nuevo centro de investigación de ARN que utiliza Inteligencia artificial Formar científicos nuevos en el campo, guiar sus experimentos e introducir sus resultados en el algoritmo, ayudando a crear un circuito de retroalimentación.
llamado así Una fundición de ARN impulsada por inteligencia artificial (AIRFoundry), un centro financiado por la Fundación Nacional de Ciencias que tiene como objetivo acelerar los descubrimientos en el campo del ARN, estimulando avances en la medicina y muchas otras disciplinas científicas.
Live Science habló con Weissman y Dayen LeeDirector de AIRFoundry, un nuevo centro de investigación y el futuro del ARN en la ciencia. Lee es el cofundador InfinifluidosLa startup está trabajando con Foundry para desarrollar vesículas que entreguen ARN a las células, llamadas nanopartículas lipídicas (LNP).
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Nicoletta Laneys: Nuestros lectores están familiarizados con las vacunas de ARN mensajero (ARNm). ¿Qué otras aplicaciones médicas imagina para el futuro del ARN?
Dr. Dibujó Wiseman: Primero, la misión de Biofoundry es ir más allá de las terapias médicas. Esto hace que el ARN esté disponible para muchos tipos de ciencia… desde enseñar a las bacterias cómo comer aceite o plásticos, hasta enseñar a las plantas cómo evitar los hongos, todo lo terapéutico que no encaja en la medicina convencional de los NIH (Institutos Nacionales de Salud).
Desde una perspectiva médica, en qué estamos trabajando nosotros y otros Terapias genéticas con ARN. Trabajar en terapéutica médica, es decir, usar ARN para tratar ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares, artritis o enfermedades dermatológicas, para tratar enfermedades autoinmunes. Hay miles de usos terapéuticos potenciales del ARN más allá de las vacunas.
NL: La metáfora que utilizó es interesante: utilizar el ARN para «enseñar» a los organismos a hacer algo. ¿Puedes explicar qué hace realmente el ARN en las células?
DW: Mediador de ARN para mí. … nuestro ADN Cada proteína codifica (activa) cada función que mantiene vivas nuestras células y nuestro cuerpo. Entonces el ADN es una biblioteca que alberga todos los códigos. El ARNm se utiliza cuando se desea producir una proteína a partir de uno de esos códigos. Y la célula produce ARN que copia el código de una proteína específica (ADN); Luego, el ARNm viaja a una máquina llamada ribosoma, que lee el código y produce proteínas basadas en ese código.
Lo que hacen las vacunas de ARN (COVID) es dar un código Proteína de pico del virus COVID-19. Luego, el cuerpo la reconoce como una proteína extraña y cuando la ve genera una respuesta inmune que prepara al cuerpo para combatir el virus. Pero el ARN puede codificar máquinas de edición de genes que pueden producir proteínas que cambian las mutaciones en nuestros cromosomas, nuestro genoma. O puede producir proteínas (deficientes debido a una mutación genética), o puede producir proteínas terapéuticas para el tratamiento. inflamaciónPara tratar ataques cardíacos, para tratar todo tipo de cosas diferentes.
Cualquier proteína que puedas imaginar, puede producirla.
NL: ¿Puede describir cómo está utilizando la IA para innovar tanto en el ARN como en los sistemas de administración que introducen el ARN en las células?
Deion Lee: La IA tiene múltiples funciones aquí. Queremos que el ARN sea una herramienta para todos los que hacen ciencia… dentro de 20 años será una herramienta común. Pero ahora mismo, para las personas que no están investigando activamente el ARN, es muy difícil entrar en esta área.
Entonces la IA guía al usuario. «Lo que desea conocer es la literatura, estos son los experimentos que desea realizar. Estos son los ARN o vehículos de entrega con los que probablemente querrá comenzar sus experimentos». No sólo proporciona material sino que también orienta al usuario, potenciando la experiencia humana. … y una vez realizados los experimentos, retroalimentan a la IA y alimentan sus resultados, para que la IA pueda aprender y hacer más predicciones, más sugerencias, etc.
NL: Entonces la IA es casi una herramienta Y ¿Un colaborador en cierto modo?
DL: Sí, absolutamente.
NL: ¿Hay otras áreas que estén particularmente bien investigadas y que aún tengan lagunas, en términos de datos de ARN ahora disponibles para alimentar la IA?
DL: En términos de qué área estamos mejor posicionados para impactar, si no me equivoco, la mayoría de los datos de Drew son sobre animales, por lo que un área en la que estamos muy interesados es la salud animal. Vacunas para el ganado, por ejemplo.
DW: Puedo darte un ejemplo: probablemente hayas oído hablar de ello. La gripe aviar se está propagando Y ahora en vacas. Llevamos algún tiempo trabajando en el desarrollo de vacunas para vacunar a vacas y pollos. E hicimos una vacuna para vacas usando nuestra tecnología normal y vacunamos vacas y funcionó bien. (Nota del editor: esta es una vacuna Todavía práctico Y todavía no está en uso.)
Lo probamos en pájaros y no obtuvimos ninguna reacción. Así que volvimos atrás y teorizamos: «Bueno, tal vez necesitemos cambiar todas las estructuras (del ARN)». Y lo hicimos a base de leer y adivinar la literatura.
En el futuro, la IA dirá: «Las secuencias de codificación de los pollos son muy diferentes a las de los mamíferos o los humanos. ¿Por qué no pruebas esto?». Entonces, en lugar de producir 50 ARN para encontrar uno o dos que funcionen, la IA puede darnos cinco. (La IA reduce qué secuencias de ARN tienen más probabilidades de tener éxito en la tarea en cuestión, lo que reduce la necesidad de que los científicos preparen y prueben físicamente diferentes opciones.)
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NL: ¿Puede darnos una hoja de ruta de en qué está trabajando en los próximos cinco años y luego a más largo plazo?
DW: Para que no empecemos de cero. seguimos corriendo Un núcleo de ARN Quizás durante 20 años. … El objetivo de BioFoundry ahora es incorporarle IA.
Tenemos una ventaja: tenemos producción de ARNm, tenemos producción de LNP. Mi estimación es de seis meses a dos años para que la IA esté completamente integrada. A partir de ahí, la IA simplemente aprende y la IA expande lo que puede hacer.
DL: Creo que en uno o dos años tendremos la primera versión de IA con la que podremos interactuar, en su mayoría investigadores internos (al principio), porque queremos que sea un sistema robusto una vez que lo abramos. Usuarios externos.
NL: Dado que esto ayuda a los científicos a ampliar el uso del ARN, ¿anticipa algún problema regulatorio o de seguridad que surja de ello?
DW: El gran problema -y hemos estado lidiando con esto durante mucho tiempo- Beneficio de la función. Ahí estás agregando una nueva actividad o función a un patógeno potencial. Los NIH tienen reglas muy estrictas que rigen el uso de los beneficios de la investigación, por lo que la IA estará entrenada para reconocerlo. Una de las cosas increíblemente cruciales que hacer.
Más allá de eso, el (ángulo) regulatorio es realmente algo enorme, porque hay muchos sectores diferentes de los que estás hablando y muchos aspectos diferentes de los Estados Unidos y otros gobiernos. Entonces es atractivo.
NL: Entonces, ¿parece que se pueden adoptar directrices regulatorias en la propia IA?
DL: Absolutamente. Y según tengo entendido, existen capas de protección en torno a esto. … Entonces, con suerte, con estas capas de diferentes sistemas de señalización, se podrá detectar lo que es potencialmente problemático en el medio ambiente o en los animales u otros organismos.
NL: ¿Hay algo más sobre AIRFoundry que le gustaría destacar?
DW: Menciono que Biofoundry es una organización con sede en EE. UU. que sirve al mundo.
El Instituto de ARN También participa en el desarrollo y la producción a gran escala de investigaciones sobre ARN en todo el mundo, en países de ingresos bajos y medios, lo que la convierte en una tecnología democrática disponible para todo el mundo. Biofoundry ayudará tomando personas de laboratorios de todo el mundo, llevándolas al corral y capacitándolas: cómo producir ARN, cómo producir LNP, cómo diseñar vacunas, cómo diseñar proteínas terapéuticas u otras proteínas para su administración.
DL: NSF pone mucho esfuerzo en educación, capacitación y divulgación, y eso es una gran parte de nuestra biofusión, llegar a comunidades que no tienen acceso a esta tecnología. Al final, como educador, creo que el producto más importante de BioFoundry es que habrá conocimiento, habrá personas que utilicen los productos de alta calidad que fabricamos en IA. Pero (el producto más importante) son los académicos que producimos. Se trata de una nueva clase de científicos capacitados en IA, ARN y nanopartículas lipídicas.
Él mismo se convierte en el líder del campo. Creo que eso realmente nos diferencia de otras entidades que intentan hacer algo similar.
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