WASHINGTON – Keith Joung sabe exactamente qué es demostrar exactamente a los reguladores y pacientes que pueden usar CRSPR de manera segura para reemplazar el genoma fetal humano. Por supuesto, si la sociedad decide ser buena.
El pionero inicial de la tecnología de edición de genes fue el primero de los que mostraron que CRSPR podría ser dirigido y cortado en el feto en el embrión-jeeBrafish -2013. Después de un tiempo, su grupo es una de las personas anteriores en descubrir si el CRSPR puede ser ligeramente lento, las áreas no identificadas de todo tipo de células son el genoma en áreas indeseables en áreas indeseables. Distrofia.
A través del entrenamiento, un patólogo ha gastado formas más sutiles para detectar estos efectos fuera del objetivo y reducir las posibilidades de este objetivo a la mayoría de la década media. Dichos métodos, en los últimos dos años, son una de las decisiones del regulador más importantes para aprobar la primera medicina basada en CRSPR, una decocción de la llamada cassgavi para tratar la enfermedad. Es por eso que, el miércoles, algunas docenas de expertos en educación, médicos, expertos en negocios, abogados de enfermedades y líderes religiosos en una reunión, muchos se sorprendieron cuando escucharon a Joung, ya que la ciencia todavía tenía una especie de apariencia, cuando se logró porque se logró en el feto humano.
«Esto es muy desafiante, pero no imposible», dijo Joung para una reunión para aquellos que se reunieron en Washington DC, organizado por la Sociedad Americana de Jean & Cell Therapy, Sociedad Internacional de Terapia Cell & Jean y Alianza para Medicina Regenerativa.
Joung, quien actualmente se encuentra de vacaciones en el Hospital General de Massachusetts mientras trabajaba en bioquímicos de la arena, ofreció una de las muchas opiniones representadas por el programa ODI, conocido como «Guardraels avanzados en la educación humana heritaria». La reunión fue un intento de sacar la ubicación de las Academias Nacionales y la Royal Society en Londres hace dos años, donde la tercera cumbre internacional de edición del genoma humano fue cerrada y cerrada para más debate sobre si la estrategia debería usarse, a pesar de que los organizadores fomentan la investigación en el área de edición hereditaria.
Además de la edición de genes somáticos llamados SO, un tipo de célula o tejido (donde la transformación es más dañina y causando la enfermedad) está dirigida a la modificación, y todas las células del resultado llevan a cabo el cambio genético editando el feto. Diferentes células expresan diferentes genes, por lo que si se gira el CRSPR, el efecto de ese defecto es difícil de hacer en el cerebro y contra el corazón. Es humano que no hay mosquito, donde el CRSPR está activo después de que el embrión comienza a dividirse, lo que causa diferentes tipos de variantes en las células, lo que lleva a una variedad de tejidos.
Este es el caso de las gemelas nacidas en 2018 como parte de un experimento físicamente abandonado que ahora han emprendido para hacer los primeros hijos de CRSPR. La secuencia ha demostrado que, además de todos los problemas morales y legales sobre cómo se realizó el experimento, la secuencia ha demostrado que las células de los bebés tienen un desastre de la edición de la OM, que aún se desconoce. Al final de la segunda cumbre internacional sobre la educación del genoma humano en Hong Kong, presentó estos datos, los organizadores de la reunión condenaron el experimento, pero demostraron que era «hora de definir una ruta de traducción rígida y responsable».
Pero Joung dijo el miércoles que los científicos aún no tienen las herramientas necesarias para comprender qué tipo de riesgos es la edición de la línea germinal para las generaciones futuras. «No creo que podamos definir una ruta regulatoria en este momento porque no tenemos evaluaciones ni experiencia para conducir a estos problemas relacionados con la seguridad», dijo. «Actualmente, y a largo plazo, no tenemos muchas ideas sobre qué posibles problemas de seguridad son para hacer este tipo de edición».
En particular, en esta reunión, había personas en la sala de la industria de la biotecnología, como Joung, fue el cofundador de Editas Medicine and Beam Theraputics. Era importante para Tim Hunt, uno de los jefes de la Alianza y los organizadores del Regenerativo en Rise. Mientras trabajaba en Editas, Hunt redondeó a los ejecutivos de todas las otras compañías importantes de edición de genes que trabajan para llevar tecnología a los pacientes con Terapotes de CRSPR, Intelia Theraputics, organizadores de Sangamo Theraputics y 2018 en Hong Kong. Fue rechazado. Dos veces. «No hay suficiente tiempo en el horario», dijo Hunt le dijeron.
No es común para las academias nacionales, que se centra en la ciencia por parte de las instituciones educativas y es sensible a los posibles intereses. Pero todavía ha dejado una brecha, en la que la ulación espera sobre el interés comercial en la edición humana genética. El miércoles, la industria de la biotecnología ha dejado en claro que cambiar el ADN de los embriones no es un método de tratamiento.
«Esto es completamente imposible desde una perspectiva financiera contra el terapeuta, que le permite tratar a muchos, muchos pacientes», dijo Devin Smith, CEO de Arbor Biotechnology, que está desarrollando tratamiento con CRSPR para enfermedades raras. Pero a excepción de la economía, Smith dijo que es difícil para imaginar curar enfermedades que solo pueden abordarse a través de la edición fetal. «No puedo pensar en una sola instrucción que sea sostenible».
Fue decepcionante para algunos abogados de enfermedades raras en la habitación. SIERRA PHILIPS, su hijo JACK VARSsow nació con el síndrome de rotura-trastorno hereditario de desarrollo hereditario: si la edición fetal estaba disponible para corregir sus variantes durante su experiencia, lo elegiría, «1,000 por ciento». «No dejes que sea una línea de tiempo difícil, costosa o larga», instó a los representantes de la industria. «No sabemos que no deberíamos intentarlo».
Sin embargo, el ex consultor senior del Instituto Nacional de Salud, que perdió al niño por una enfermedad genética rara hace 12 años, ha tenido cuidado contra el cruzar la edición fetal Rubikan. «No estoy convencido de que podamos ir a un estándar de seguridad de que cualquier cosa que escuché hoy se sentirá cómoda para mí».
Durante más de una década, personas como Wolonetz, que han estado hablando y pensando en algunas de estas cosas, tienen un cierto punto en realizar discusiones sobre cuándo o cómo ir a un estudio en humanos, y cuándo ir a un estudio humano o cómo ir a un estudio humano. «En todos estos años de conversaciones, bailamos a la pregunta de si deberíamos hacer esto?» Dijo. «Llamamos a la pregunta y luego no la respondemos».
El historiador biomédico Benomin Hurlbat en la Universidad de Ari Zona espera cambiar con una organización conjunta para el Observatorio Global para la Edición del Genoma. En mayo, abrirá un evento de tres días en Boston al público y «¿Estamos?»
La reunión del miércoles, centrada en proporcionar guardias para la tecnología y los procedimientos para el diálogo público para el diálogo público para su uso potencial futuro, está lejos de las actuales realidades políticas y económicas. El campus principal del Instituto Nacional de Salud es de menos de 10 millas, pero los recortes en cascada a NIH durante los últimos dos meses, es el fondo público de la investigación biomédica más grande del mundo, que ha ganado más de una mirada.
Esta omisión destaca el hecho de que NIH y otras agencias federales han sido prohibidas por investigar investigaciones que involucran embriones humanos a través de la corrección de dick-vicker. La administración de Food y UG Shara no puede considerar ningún experimento clínico que involucre embriones relacionados con los genes con el fin de crear un niño.
Robert Aderholt, el congresista del Partido Republicano de Alabama, presentó la prohibición en 2015. Se unió a la reunión el miércoles, expresando su apoyo constante a su renovación, y continuar tecnologías seguras y efectivas mientras mantiene la dignidad de la vida humana nunca debería ser un problema parcial.
Aderholt no ha hecho ninguna pregunta, pero explicó que las declaraciones hechas por las Academias Nacionales, la Royal Society y la Organización Mundial de la Salud deben ser normalizadas. «Es hora de actualizar el llamado de la prohibición internacional de la maniobra del genoma de la línea germinal humana y centrarse en nuestra energía en los tratamientos morales y efectivos de genes y células que dan soluciones reales sin cruzar esa línea moral peligrosa».
Paula Cannon, genetista y anti -trabajador de la Universidad del Sur de California, no se fue de llamar a la prohibición. Pero apeló a los recolectores para que considerara que estaban dando legitimidad a la tecnología que no estaba lista para el tiempo principal. «Los casos de uso desaparecen si no cero; no tenemos seguridad. No tenemos efectividad». Dijo. «Entonces, ¿a qué nos dirigimos realmente? Nos dirigimos a los actores demonios: las personas que lo usan no son para necesidades médicas ilimitadas, sino para mejoras … Creo que está bien decir que no hay muchos usos médicos legales.
